در یکی از تاریخیترین دستاوردهای پزشکی ژنتیکی، دانشمندان توانستند با استفاده از ویرایش ژنی مبتنی بر CRISPR یک نوزاد مبتلا به اختلال ژنتیکی نادر را درمان کنند. پزشکان با شناسایی جهش عامل بیماری و طراحی یک نسخه سالم از ژن، آن را مستقیماً در سلولهای بدن کودک جایگزین کردند. نتایج اولیه نشان میدهد که علائم بیماری بهطور قابل توجهی کاهش یافته و عملکرد طبیعی ژن جدید آغاز شده است. این موفقیت نهتنها نشان میدهد که ویرایش ژن در درمان بیماریهای نادر کاربرد عملی دارد، بلکه ثابت میکند که امکان استفاده از CRISPR بهعنوان یک درمان شخصیسازیشده در سنین بسیار پایین نیز وجود دارد. نوزادان مبتلا به بیماریهای ژنتیکی معمولاً فرصت محدودی برای مداخله درمانی دارند؛ بنابراین این پیشرفت میتواند زندگی هزاران کودک در سراسر جهان را تغییر دهد.از دیدگاه علمی، چالشهایی مثل ایمنی، دقت اصلاح ژنی و احتمال ایجاد اثرات جانبی همیشه مطرح بودهاند. اما موفقیت این روش در یک انسان نشان میدهد که فناوری اکنون به مرحلهای رسیده که میتواند بدون تخریب سلولها یا ایجاد جهشهای جدید، اصلاح ژنتیکی هدفمند انجام دهد.این خبر نقطه عطفی در مسیر پزشکی آینده است؛ زیرا ویرایش ژن را از یک ابزار تحقیقاتی به یک گزینه درمانی واقعی تبدیل میکند و نویدبخش توسعه روشهایی است که شاید در آینده بتوانند بسیاری از بیماریهای ارثی را بهطور کامل ریشهکن کنند.
|